Por Cibério Landim Macêdo
Farmacêutico
Doutor em Farmacologia
O uso off-label de medicamentos consiste na prescrição de determinado medicamento aprovado para uma indicação terapêutica, dose, frequência de uso, duração de tratamento, via de administração ou faixa etária, diferente daquela autorizada pelas agências reguladoras de registro e comercialização de medicamentos, como a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) no Brasil, a Food and Drug Administration nos Estados Unidos e a European Medicines Agency na Europa. Essa prática é legal, comum e pode ser clinicamente apropriada, mas requer considerações especiais em relação a experiência clínica, evidências científicas e condutas éticas.
A prática do uso off-label torna-se relativamente comum, especialmente em algumas áreas como oncologia, pediatria, neurologia, psiquiatria, endocrinologia e doenças raras.
O uso off-label é frequentemente empregado especialmente em algumas situações, como: na falta de alternativas terapêuticas aprovadas para determinada condição; quando as opções disponíveis aprovadas apresentam eficácia limitada; exitem evidências científicas consistentes demonstrando benefício clínico; o tratamento envolve doenças raras ou populações pouco representadas em ensaios clínicos; o medicamento possui mecanismo farmacológico plausível para determinada indicação.
Diversos medicamentos são utilizados na prática clínica por meio dessa modalidade de prescrição. Como, o uso de alguns antidepressivos e antiepilépticos no tratamento das dores neuropáticas (neuralgia do trigêmeo, neuropatia diabética, neuralgia pós-herpética); agonistas do GLP-1 prescrito para perda de peso antes da aprovação para esta finalidade; topiramato utilizado como preventivo de enxaqueca e adjuvante na terapia da obesidade; bupropiona e naltrexona utilizados em associação no tratamento da obesidade e dependência química; sildenafila para o tratamento da hipertensão arterial pulmonar, minoxidil para tratamento da calvície, ácido acetilsalicílico aprovado originalmente como analgésico e antipirético e posteriormente sendo utilizado de forma off-label para prevenção de infarto agudo do miocárdio e acidente vascular encefálico.
No Brasil, a ANVISA não interfere diretamente na autonomia médica para prescrever um medicamento fora das indicações descritas em bula, principalmente quando não há alternativas terapêuticas disponíveis. No entanto, a agência enfatiza que esse uso deve ser feito com cautela, baseado em evidências científicas e prescrito por profissional qualificado.
Atualmente, não existe uma diretriz internacionalmente reconhecida para otimizar a tomada de decisões terapêuticas com relação ao uso off-label de medicamentos. Mas, existem recomendações de consenso elaboradas por especialistas, as quais visam otimizar as tomadas de decisão dos prescritores, minimizando a probabilidade de possíveis consequências danosas aos pacientes.
Dessa forma, o uso off-label de medicamentos é uma realidade comum nos dias atuais, mas deve ser feito com base em evidências científicas, análise criteriosa da relação risco/benefício e comunicação adequada com o paciente.
Referências
Aronson, J. K; Ferner, R. E. Unlicensed and off-label uses of medicines: definitions and clarification of terminology. British Journal of Clinical Pharmacology. 2017.
BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Biblioteca Digital Anvisa: Anvisa e o uso off-label de medicamentos : as relações entre evidência e regulação. Acesso em 30/05/2026.
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Gazarian, M., et al. Optimizing therapeutic decision-making for off-label medicines use: A scoping review and consensus recommendations for improving practice and research. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2023.
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